C-type natriuretic peptide prodrug

Uitgebreide indicatie	Achondroplasia in patiënten van 2 tot 10 jaar.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	C-type natriuretic peptide prodrug
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie	Achondroplasia in patiënten van 2 tot 10 jaar.
Merknaam	TransconCNP
Fabrikant	Ascendis
Portfoliohouder	Ascendis
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).
Aanvullende opmerkingen	TransCon CNP is an investigational long-acting prodrug of C-type natriuretic peptide (CNP)

Huidige behandelopties	Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan 2 jaar, maar nog niet op de markt.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De data dient nog afgewacht te worden. Het lijkt wel zo te zijn dat het geneesmiddel effectiever is des te jonger de patiënt is. De verwachting is dat met name neurologische problemen voorkomen kunnen worden.
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	100μg/kg
Bronnen	NCT04085523; Breinholt, VM, Mygind, PH, Christoffersen, ED, et al. Phase 1 safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics results of a long-acting C-type natriuretic peptide prodrug, TransCon CNP. Br J Clin Pharmacol. 2022; 88( 11): 4763- 4772. doi:10.1111/bcp.15369

Bronnen	Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1);
Aanvullende opmerkingen	De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 tot 17 jaar oud is. Door de fabrikant van vosoritide werden er 7 nieuwe patiënten verwacht met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.