Expand all sections

C-type natriuretic peptide prodrug

TransconCNP

Extended indication Achondroplasia in patiënten van 2 tot 10 jaar.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance C-type natriuretic peptide prodrug
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other metabolism and Endocrinology
Extended indication Achondroplasia in patiënten van 2 tot 10 jaar.
Proprietary name TransconCNP
Manufacturer Ascendis
Portfolio holder Ascendis
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).
Additional remarks TransCon CNP is an investigational long-acting prodrug of C-type natriuretic peptide (CNP)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2024
Expected Registration 2025
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan 2 jaar, maar nog niet op de markt.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De data dient nog afgewacht te worden. Het lijkt wel zo te zijn dat het geneesmiddel effectiever is des te jonger de patiënt is. De verwachting is dat met name neurologische problemen voorkomen kunnen worden.
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 100μg/kg
References NCT04085523; Breinholt, VM, Mygind, PH, Christoffersen, ED, et al. Phase 1 safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics results of a long-acting C-type natriuretic peptide prodrug, TransCon CNP. Br J Clin Pharmacol. 2022; 88( 11): 4763- 4772. doi:10.1111/bcp.15369

Expected patient volume per year

References Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1);
Additional remarks De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 tot 17 jaar oud is. Door de fabrikant van vosoritide werden er 7 nieuwe patiënten verwacht met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.