Vouw alle secties open

Beremagene geperpavec

Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Beremagene geperpavec
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Huidziekten
Uitgebreide indicatie Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Fabrikant Krystal Biotech
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Lokaal
Toedieningsvorm Gel
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Beremagene geperpavec (ook bekend als Bercolagene telserpavec of KB103) is een niet-integrerend, replicatie-incompetente HSV-1 wat het humane collageen VII eiwit tot expressie brengt.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Palliatieve zorg
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen.
Behandelduur doorlopend
Bronnen NCT04491604
Aanvullende opmerkingen Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 146

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Afdeling Dermatologie, UMCG
Aanvullende opmerkingen In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.