Beremagene geperpavec

Extended indication	Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Beremagene geperpavec
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Skin diseases
Extended indication	Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Manufacturer	Krystal Biotech
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Local
Therapeutical formulation	Gel
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Beremagene geperpavec (ook bekend als Bercolagene telserpavec of KB103) is een niet-integrerend, replicatie-incompetente HSV-1 wat het humane collageen VII eiwit tot expressie brengt.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	2022
Expected Registration	2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Palliatieve zorg
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen.
Duration of treatment	continuous
References	NCT04491604
Additional remarks	Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 146 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Afdeling Dermatologie, UMCG
Additional remarks	In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend.

Patient volume

< 146

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Afdeling Dermatologie, UMCG

Additional remarks

In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend.

Expected cost per patient per year

Additional remarks	Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.