Axicabtagene ciloleucel

Uitgebreide indicatie	Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	65.400.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Axicabtagene ciloleucel
Domein	Hematologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie	Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy.
Merknaam	Yescarta
Fabrikant	Gilead
Portfoliohouder	Gilead
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met; 1) diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en hooggradig B-cellymfoom (HGBL) dat recidiveert binnen 12 maanden na voltooiing van, of dat refractair is voor eerstelijns chemo-immunotherapie. 2) recidiverend of refractair (r/r) DLBCL en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie. 3) r/r folliculair lymfoom (FL) na drie of meer lijnen systemische therapie.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Ja
Indieningsdatum	December 2021
Verwachte registratie	Oktober 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Voor de indicatie 3L DLBCL loopt een financieel arrangement tot 1 januari 2025. Het Zorginstituut adviseert de minister om de vergoeding van axi-cel (Yescarta®) na prijsonderhandelingen uit te breiden. Dit geldt voor fitte volwassenen met R/R DLBCL en HGBL die in de tweede lijn in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie. Het Zorginstituut concludeert dat het medicijn meerwaarde heeft vergeleken met de standaardbehandeling, waaronder autologe stamceltransplantatie.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Autologe stamceltransplantatie
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De EFS op 2-jr Yescarta was 41% versus SoC 16%. De mediane overall survival Yescarta NR versus SOC 25 maanden (NB 56% van de patiënten niet reagerend op SOC kreeg daarna nog immuuntherapie). De kwaliteit van leven verbetert ten opzichte van autologe stamceltransplantatie. Bij chemogevoelige ziekte is er voorkeur voor autologe stamceltransplantatie.
Behandelduur	eenmalig
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	Eenmalige infusie.
Bronnen	Locke et al. ZUMA-7. NEJM. 2022 Feb 17;386(7):640-654. doi: 10.1056 Winston et.al. ZUMA-7. NEJM 2023 June. doi: 10.1056

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR (1); Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47; expertopinie
Aanvullende opmerkingen	NKR (2015): 1.399 DLBLC en varianten (inclusief PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 200 patiënten in aanmerking komen, een gedeelte van de patiënten zal ASCT blijven ontvangen.

Patiëntvolume

< 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR (1); Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47; expertopinie

Aanvullende opmerkingen

NKR (2015): 1.399 DLBLC en varianten (inclusief PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 200 patiënten in aanmerking komen, een gedeelte van de patiënten zal ASCT blijven ontvangen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	327.000,00
Bronnen	Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019.
Aanvullende opmerkingen	De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	65.400.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

65.400.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met r/r folliculair lymfoom (FL) na drie of meer lijnen systemische therapie.
Bronnen	SPC Yescarta
Aanvullende opmerkingen	Lopende fase 2 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.