Expand all sections

Axicabtagene ciloleucel

Yescarta

Extended indication Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL)
Therapeutic value Possible added value
Total cost 65,400,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Axicabtagene ciloleucel
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma
Extended indication Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with diffuse large B‑cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy.
Proprietary name Yescarta
Manufacturer Gilead
Portfolio holder Gilead
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met; 1) diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en hooggradig B-cellymfoom (HGBL) dat recidiveert binnen 12 maanden na voltooiing van, of dat refractair is voor eerstelijns chemo-immunotherapie. 2) recidiverend of refractair (r/r) DLBCL en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie. 3) r/r folliculair lymfoom (FL) na drie of meer lijnen systemische therapie.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP Yes
Submission date December 2021
Expected Registration October 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Voor de indicatie 3L DLBCL loopt een financieel arrangement tot 1 januari 2025. Het Zorginstituut adviseert de minister om de vergoeding van axi-cel (Yescarta®) na prijsonderhandelingen uit te breiden. Dit geldt voor fitte volwassenen met R/R DLBCL en HGBL die in de tweede lijn in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie. Het Zorginstituut concludeert dat het medicijn meerwaarde heeft vergeleken met de standaardbehandeling, waaronder autologe stamceltransplantatie.

Therapeutic value

Current treatment options Autologe stamceltransplantatie
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De EFS op 2-jr Yescarta was 41% versus SoC 16%. De mediane overall survival Yescarta NR versus SOC 25 maanden (NB 56% van de patiënten niet reagerend op SOC kreeg daarna nog immuuntherapie). De kwaliteit van leven verbetert ten opzichte van autologe stamceltransplantatie. Bij chemogevoelige ziekte is er voorkeur voor autologe stamceltransplantatie.
Duration of treatment one-off
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration Eenmalige infusie.
References Locke et al. ZUMA-7. NEJM. 2022 Feb 17;386(7):640-654. doi: 10.1056 Winston et.al. ZUMA-7. NEJM 2023 June. doi: 10.1056

Expected patient volume per year

Patient volume

< 200

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References NKR (1); Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47; expertopinie
Additional remarks NKR (2015): 1.399 DLBLC en varianten (inclusief PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 200 patiënten in aanmerking komen, een gedeelte van de patiënten zal ASCT blijven ontvangen.

Expected cost per patient per year

Cost 327,000.00
References Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019.
Additional remarks De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Potential total cost per year

Total cost

65,400,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met r/r folliculair lymfoom (FL) na drie of meer lijnen systemische therapie.
References SPC Yescarta
Additional remarks Lopende fase 2 studies.

Other information

There is currently no futher information available.