Avacincaptad pegol

Uitgebreide indicatie	Patients with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration (AMD).
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten	273.240.000,00
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Avacincaptad pegol
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie	Patients with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration (AMD).
Fabrikant	Astellas
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Toedieningsweg	Intravitreaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Complement C5 inhibitor.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Augustus 2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	Astellas Pharma heeft de registratieaanvraag bij EMA teruggetrokken. Er zal mogelijk opnieuw indiening plaatsvinden.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de studie werd aangetoond dat complement C5 remming de progressie van geografische atrofie over een duur van 12 maanden vertraagde. Avacincaptad pegol is voor een andere patiëntgroep bedoeld dan de huidige geneesmiddelen. In de studie is gekeken naar atrofie net buiten het centrum. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt.
Toedieningsfrequentie	1 maal per maand
Dosis per toediening	2 - 4 mg
Bronnen	NCT04435366; Khanami et al., Lancet 2023;Vol402;1449-1458; NCT02686658; Jaff, ea. Ophthalmology 2021;128:576-586;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 11.880 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Inschatting Ranibizumab horizonscan; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl
Aanvullende opmerkingen	De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekenend dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Mogelijk is dit een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie, waardoor de klinische waarde van dit geneesmiddel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD.

Patiëntvolume

< 11.880

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Inschatting Ranibizumab horizonscan; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl

Aanvullende opmerkingen

De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekenend dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Mogelijk is dit een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie, waardoor de klinische waarde van dit geneesmiddel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 23.000,00
Bronnen	brightfocus.org/macular/news/second-geographic-atrophy-treatment-receives-fda-approval
Aanvullende opmerkingen	In de Verenigde Staten is de lijstprijs $2,100 per injectie. Indien uitgegaan wordt van een injectie eens per maand zullen de kosten omgerekend ongeveer €23.000 per patiënt per jaar bedragen. De prijs in Nederland is echter nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	273.240.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

273.240.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adisinsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.