Avacincaptad pegol

Extended indication	Patients with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration (AMD).
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Total cost	273,240,000.00
Registration phase	No registration expected

Product

Active substance	Avacincaptad pegol
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Eye disorders
Extended indication	Patients with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration (AMD).
Manufacturer	Astellas
Mechanism of action	Complement inhibitor
Route of administration	Intravitreal
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Complement C5 inhibitor.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	August 2023
Orphan drug	No
Registration phase	No registration expected
Additional remarks	Astellas Pharma heeft de registratieaanvraag bij EMA teruggetrokken. Er zal mogelijk opnieuw indiening plaatsvinden.

Therapeutic value

Current treatment options	Geen
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	In de studie werd aangetoond dat complement C5 remming de progressie van geografische atrofie over een duur van 12 maanden vertraagde. Avacincaptad pegol is voor een andere patiëntgroep bedoeld dan de huidige geneesmiddelen. In de studie is gekeken naar atrofie net buiten het centrum. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt.
Frequency of administration	1 times a month
Dosage per administration	2 - 4 mg
References	NCT04435366; Khanami et al., Lancet 2023;Vol402;1449-1458; NCT02686658; Jaff, ea. Ophthalmology 2021;128:576-586;

Expected patient volume per year

Patient volume	< 11,880 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Inschatting Ranibizumab horizonscan; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl
Additional remarks	De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekenend dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Mogelijk is dit een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie, waardoor de klinische waarde van dit geneesmiddel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD.

Patient volume

< 11,880

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Inschatting Ranibizumab horizonscan; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl

Additional remarks

De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekenend dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Mogelijk is dit een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie, waardoor de klinische waarde van dit geneesmiddel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD.

Expected cost per patient per year

Cost	< 23,000.00
References	brightfocus.org/macular/news/second-geographic-atrophy-treatment-receives-fda-approval
Additional remarks	In de Verenigde Staten is de lijstprijs $2,100 per injectie. Indien uitgegaan wordt van een injectie eens per maand zullen de kosten omgerekend ongeveer €23.000 per patiënt per jaar bedragen. De prijs in Nederland is echter nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost	273,240,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

273,240,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adisinsight

Other information

There is currently no futher information available.