Veel nieuwe geneesmiddelen voor neurologische aandoeningen en leverziekten
De nieuwe Horizonscan Geneesmiddelen laat een vergelijkbaar beeld zien als eerdere jaren. Opnieuw worden veel geneesmiddelen en indicatie-uitbreidingen verwacht op het gebied van kanker. Daarnaast zien we dat voor een aantal ernstige neurologische en spierziektes meerdere geneesmiddelen in ontwikkeling zijn, zoals voor ALS, de ziekte van Alzheimer en de ziekte van Duchenne. ALS (amyotrofische laterale sclerose) is een ziekte waarbij de spieren één voor één uitvallen. De gemiddelde levensverwachting van iemand met ALS is 3 tot 5 jaar na de eerste symptomen. Van de 4 nieuwe geneesmiddelen voor ALS zitten er 2 in klinische studies, is 1 in behandeling bij het EMA en is 1 recent goedgekeurd door het EMA. Voor de ziekte van Alzheimer, de meest voorkomende vorm van dementie, staan 3 geneesmiddelen in de Horizonscan Geneesmiddelen. Potentieel komt een groep van bijna 200.000 mensen hiervoor in aanmerking. De uiteindelijke groep is afhankelijk van het registratielabel en de plek in de Nederlandse richtlijn. Voor de behandeling van de ziekte van Duchenne, een ernstige en erfelijke spierziekte die de spieren aantast en verzwakt, staan 3 verschillende geneesmiddelen in de scan, waarvan 1 gentherapie. Na succesvolle behandeling met deze gentherapie is er naar verwachting minder noodzaak voor verdere behandelingen behalve met steroïden. De patiënt zal daardoor mogelijk minder snel achteruitgaan.
Ook voor de behandeling van leverziekten zoals NASH en PCB worden nu tegelijkertijd meerdere geneesmiddelen ontwikkeld. Voor NASH staan 3 geneesmiddelen op de scan die nog niet geregistreerd zijn en wel in de komende tijd worden verwacht, voor PCB betreft dit 2 geneesmiddelen. NASH, niet-alcoholische steatohepatitis, is een aandoening waar sprake is van leverontsteking. Deze aandoening komt relatief veel voor in Westerse landen. In Nederland zijn tienduizenden patiënten die mogelijk baat hebben bij 1 van deze nieuwe geneesmiddelen of met een combinatie van geneesmiddelen. PBC, Primaire Biliaire Cholangitis, is een aandoening waarbij kleine galkanaaltjes in de lever chronisch ontstoken zijn. Er bestaat op dit moment nog geen behandeling die PBC kan genezen waardoor in ernstige gevallen een levertransplantatie noodzakelijk blijft. Ook tegen PBC zijn verschillende geneesmiddelen in verschillende fase van ontwikkeling en onderdeel van de meest recente publicatie van de Horizonscan.
Onzekerheid over effectiviteit in de praktijk
De Horizonscan Geneesmiddelen laat zien welke geneesmiddelen en indicatie-uitbreidingen de komende jaren op de Europese markt worden verwacht. Soms wordt een geneesmiddel uiteindelijk geregistreerd. Of wordt het geregistreerd met een bepaalde mate van onzekerheid over de effectiviteit in de praktijk. Hierdoor is de effectiviteit ten opzichte van wat er al beschikbaar is aan behandelingen soms lastig in te schatten. In de nieuwe Horizonscan Geneesmiddelen zien we bij de registratiestudies het volgende:
- Bij 22 procent heeft geen gerandomiseerd klinisch onderzoek (RCT) plaatsgevonden.
- Bij 12 procent is het onderzoek enkelarmig opgezet.
- Bij 18 procent is fase 2 de laatste fase van klinisch onderzoek in plaats van fase 3.
- 41 procent van de nieuw te registreren geneesmiddelen worden niet altijd afgezet tegen de standaardbehandeling.
Over Horizonscan Geneesmiddelen
De Horizonscan Geneesmiddelen is in 2017 gestart als een integraal, openbaar en zo objectief mogelijk overzicht van innovatieve geneesmiddelen die binnen nu en 2 jaar op de Europese markt worden verwacht. De Horizonscan Geneesmiddelen brengt in kaart wat de mogelijke impact is van nieuwe geneesmiddelen op de behandeling van patiënten en op de zorgkosten. Daarnaast is de Horizonscan Geneesmiddelen een monitor van indicatie-uitbreidingen van bestaande geneesmiddelen. Hierdoor zijn patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen van geneesmiddelen.
Meer informatie over de nieuwe Horizonscan Geneesmiddelen kunt u terugvinden in onderstaande factsheet.
Publicatie
Horizonscan Geneesmiddelen 4 juni 2024;
Geneesmiddelen | Horizonscan geneesmiddelen