| Huidige behandelopties |
Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Intravenous, Immunosuppressants, Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab, (ravulizumab) |
| Therapeutische waarde |
Mogelijk voordeel in toedieningsgemak
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
| Onderbouwing |
De fase 2 studie is afgerond. In vergelijking met placebo laat het geneesmiddel positieve resultaten zien (1). Een fase 3 studie zou verder uitsluitsel moeten geven over de therapeutische waarde van dit geneesmiddel ten opzichte van andere beschikbare geneesmiddelen (2). Op basis van de beschikbare data wordt op dit moment verwacht dat de nieuwe complementremmers ongeveer gelijk zullen presteren aan eculizumab em/of ravulizumab. |
| Behandelduur |
Gemiddeld dag/dagen |
| Toedieningsfrequentie |
1 maal per dag |
| Dosis per toediening |
Afhankelijk lichaamsgewicht. De aanbevolen dosis komt overeen met ongeveer 0,3 mg/kg. |
| Bronnen |
Howard JF Jr, Nowak RJ, Wolfe GI, et al. Clinical Effects of the Self-administered Subcutaneous Complement Inhibitor Zilucoplan in Patients With Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis: Results of a Phase 2
Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Clinical Trial. JAMA Neurol. 2020;77(5):582-592. doi:10.1001/jamaneurol.2019.5125, (NCT03315130, fase 2) (1), Studie-opzet fase 3-studie (NCT04115293) (2); NCT03971422)
Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, et al. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind,
placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol 2023; 22: 395–406. |