Vouw alle secties open

Vutrisiran

Amvuttra

Uitgebreide indicatie treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients wit
Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Vutrisiran
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy.
Merknaam Amvuttra
Fabrikant Alnylam
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Systemically delivered RNA interference therapy.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum September 2021
Verwachte registratie September 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen op juli 2022. Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om vutrisiran (Amvuttra®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal, tafamidis en patisiran.
Therapeutische waarde

Mogelijk voordeel in toedieningsgemak

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Interim resultaten van de fase 3 trial naar 18 maanden laten positieve resultaten zien van dit middel (non-peerreviewed) (1,2). Indien het middel subcutaan ook geen veiligheidsissues geeft en geregistreerd wordt, wordt verwacht dat dit middel de voorkeur krijgt boven patisiran in verband met toedieningsgemak (3).
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 12 weken
Dosis per toediening 25mg
Bronnen HELOIS-B (Fase 3, NCT04153149) (1); Nieuwsbericht business wire "Alnylam Presents Positive 18-Month Results from HELIOS-A Phase 3 Study of Investigational Vutrisiran in Patients with Transthyretin-Mediated (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy" 9 aug 2021 (2); Expert opinie (3)
Aanvullende opmerkingen Theoretische mogelijkheden van toediening buiten het ziekenhuis geven extra voordelen in gebruiksvriendelijkheid van vutrisiran (subcutaan) ten opzichte van patrisiran (intraveneus) (3).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

45 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen (1) Richtlijn diagnostiek en behandeling van erfelijke ATTR amyloïdose GRaCE; (2) Expertopinie expertisecentrum; (3) Schmidt, H. H., Waddington-Cruz, M., Botteman, M. F., Carter, J. A., Chopra, A. S., Hopps, M., … Amass, L. (2018). Estimating the global prevalence of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Muscle & Nerve, 57(5), 829–837. doi:10.1002/mus.26034
Aanvullende opmerkingen hATTR amyloïdose is uiterst zeldzaam. De geschatte incidentie in Nederland is 3 per jaar (100 patiënten in 33 jaar, van 1985 tot 2018), de geschatte prevalentie 3 per miljoen (nu circa 50 onder controle op 17 miljoen mensen)(2). De literatuur onderbouwd een prevalentie van 45 patiënten (3). De ziekte treft evenveel mannen als vrouwen. De prevalentie in Nederland wordt geschat op 50 patiënten (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Farmacotherapeutisch kompas
Aanvullende opmerkingen De prijs van vutrisiran zal waarschijnlijk even hoog of hoger zijn als die van Onpatto (patisiran): 5ml concentraat voor oplossing voor infusie 2mg/ml €9.297,06.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.