Vutrisiran

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Vutrisiran
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM)
Merknaam	Amvuttra
Fabrikant	Alnylam
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	November 2024
Verwachte registratie	September 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Verwachte registratie op basis van 10 maanden gemiddelde doorlooptijd van indicatieuitbreiding.

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 3 maanden
Dosis per toediening	25 mg
Bronnen	NCT04153149 (HELIOS-B)

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Kosten	397.000,00
Bronnen	FK (1)
Aanvullende opmerkingen	Prijs Amvuttra injvlst 50 mg/ml (0,5 ml): €108.182,50 (incl. BTW) (1). Als 100 mg per jaar nodig is kost een jaarlijkse behandeling €397.000,- (excl. BTW).

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.