Vouw alle secties open

Voxelotor

Oxbryta

Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of haemolytic anaemia in adults and paediatric patients 12 years of age
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 82.676.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Voxelotor
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of haemolytic anaemia in adults and paediatric patients 12 years of age and older with sickle cell disease (SCD).
Merknaam Oxbryta
Fabrikant Global Blood
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Van dit geneesmiddel wordt verwacht dat het werkt door het vermogen te vergroten van het abnormale hemoglobine om zuurstof op te nemen en vast te houden. Als er meer zuurstof aan het hemoglobine is gehecht, is de verwachting dat het hemoglobine minder snel aan elkaar klontert en sikkelvormige rode bloedcellen veroorzaakt.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum Januari 2021
Verwachte registratie Oktober 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Hydroxycarbamide
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Voxelotor is een geneesmiddel wat de hemolyse bij patiënten met sikkelcelziekte sterk doet afnemen. Op pijnklachten lijkt geen groot effect tot nu toe. Het zal dus vooral van waarde zijn voor de patiënten met een hoge hemolyse en ter preventie van hemolyse gerelateerde orgaanschade zoals CVA, nierschade, chronische ulcera aan de benen en pulmonale hypertensie/cardiomyopathie. Uit de voorlopige onderzoek zijn het vooral de patiënten met een laag Hb (<5.0 mmol/L) die het meest profiteren al hoewel het positieve effect op orgaanschade nog niet bewezen is. Hydrea verhoogd het Hb ook enigszins maar lang niet zo krachtig als voxelotor. De combinatie van Hydrea en voxelotor lijkt een extra effect op het Hb te bewerkstelligen. Het heeft dus een duidelijke toegevoegde waarde.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 900-1500 mg
Bronnen Vichinsky et al. N Engl J Med 2019; 381:509-519; expertopinie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 800

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met sikkelcelziekte. Echter, gezien het ter preventie wordt gegeven is onduidelijk hoe groot het patiëntvolume zal zijn in Nederland.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 103.345,00
Bronnen https://thalassaemia.org.cy/news/fda-approves-oxbryta-voxelotor-the-first-medicine-specifically-targeting-the-root-cause-of-sickle-cell-disease/
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $10,417 per maand of $125,000 per jaar, volgens Global Blood Therapeutics, Inc. Dit zou €103.345 betekenen. De Europese prijs is echter nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

82.676.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.