Vouw alle secties open

Vosoritide

Voxzogo

Uitgebreide indicatie Anticipated indication is the treatment of achondroplasia for children.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Vosoritide
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie Anticipated indication is the treatment of achondroplasia for children.
Merknaam Voxzogo
Fabrikant BioMarin
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Augustus 2020
Verwachte registratie Augustus 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juni 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de fase 3 studie (NCT03197766) waarin vosoritide vergeleken werd met placebo was na 52 weken een significante stijging van de jaarlijkse groeisnelheid van 1,57cm per jaar waargenomen in de vosoritide-groep. De effecten zijn klein, mogelijk zal er meer effect te zien zijn in patiënten met een ernstig ziektebeeld. Het is nog onduidelijk of de behandelde patiënten uiteindelijk op volwassen leeftijd ook significant langer zullen zijn.
Behandelduur Gemiddeld 14 jaar/jaren
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 15µg/kg
Bronnen NCT03197766; (1) Savariraya R et al., C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med 2019; 381:25-35; Savariraya R et al., A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia. Journal of the Endocrine Society, Volume 4, Issue Supplement_1, April-May 2020, SAT-LB18;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen orpha.net; fabrikant
Aanvullende opmerkingen De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0-17 jaar oud is. De fabrikant verwacht 7 nieuwe patiënten met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Het aantal ligt mogelijk lager aangezien het geneesmiddel gegeven dient te worden voordat de puberteit start.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Gebaseerd op de verwachte Amerikaanse prijs zal een behandeling met vosoritide jaarlijks ongeveer € 200.000 per patiënt bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Short stature
Bronnen adisinsight
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studie.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.