Vouw alle secties open

Varegacestat

Uitgebreide indicatie Desmoïd tumor (aggressive fibromatosis)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Varegacestat
Domein Oncologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie Desmoïd tumor (aggressive fibromatosis)
Fabrikant Ayala
Portfoliohouder Ayala
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: varegacestat (AL102) is an inhibitor of gamma secretase-mediated Notch signaling.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2025
Verwachte registratie Januari 2027
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Estimated Primary Completion Date: 12 januari 2025, maar mogelijk al eerder verwacht. Fase 2 en 3 studie besproken op ESMO 2022.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Op dit moment zijn er nog enkel resultaten over de veiligheid van het geneesmiddel bekend.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 1,2 mg
Bronnen NCT04871282; https://www.globenewswire.com/news-release/2022/11/17/2558123/0/en/Ayala-Pharmaceuticals-Presents-Poster-on-AL102-in-Desmoid-Tumors-at-the-Connective-Tissue-Oncology-Society-CTOS-2022-Annual-Meeting.html

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen https://www.desmoid.nl/desmoid-tumor/
Aanvullende opmerkingen Van alle wekedelen tumoren (sarcoom) is de desmoïd tumor (synoniem voor desmoïd-type fibromatose en agressieve fibromatose) een zeldzame variant, met ongeveer 3% van het totale aantal wekedelen tumoren, hetgeen betekent dat er in Nederland slechts enkele tientallen nieuwe patiënten per jaar worden gediagnosticeerd.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight
Aanvullende opmerkingen Geen andere lopende fase 2 / fase 3 studies

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.