Vouw alle secties open

Vamorolone

Uitgebreide indicatie Agamree is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged 4 years
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Vamorolone
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Agamree is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged 4 years and older
Fabrikant ReveraGen
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Glucocorticoïd receptor agonist; Mineralocorticoïd receptor antagonist.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum Oktober 2022
Verwachte registratie December 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie oktober 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Corticosteroïden.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Resultaten fase 2 studie laten gelijke effectiviteit zien ten opzichte van corticosteroïden met mogelijke voordelen in groeiontwikkeling voor kinderen van 4 tot 7 jaar.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 2.0 - 6.0 mg/kg/day.
Bronnen Mah JK, Clemens PR, Guglieri M, et al. Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial. JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178
Aanvullende opmerkingen Oral administration of 2.0 - 6.0 mg/kg/day.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). Mah JK et al., (2022); JAMA Netw Open. 2022;5:e2144178 (2), Expert opinion (3)
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (4 tot 7 jaar) betreft slechts een deel van deze populatie (2). Naar schatting zal het dus gaan om 100 patiënten (3)

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adisinsght
Aanvullende opmerkingen Enkel preklinische studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.