Vadadustat

Uitgebreide indicatie	Vafseo is indicated for the treatment of symptomatic anaemia associated with chronic kidney disease (CKD) in adults on chronic maintenance dialysis.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	2.550.616,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Vadadustat
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Vafseo is indicated for the treatment of symptomatic anaemia associated with chronic kidney disease (CKD) in adults on chronic maintenance dialysis.
Merknaam	Vafseo
Fabrikant	Akebia
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Oktober 2021
Verwachte registratie	Juli 2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP februari 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten roxadustat, molidustat en daprodustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De gepubliceerde fase 1 trials laten zien dat HIF-PHI therapie even effectief is als standaard EPO in het managen van Hb-gehaltes in CKD patiënten (al of niet dialyse afhankelijk). Potentiële voordelen van HFI-PHI zijn: orale toediening, lage EPO spiegels met een puur theoretisch voordeel op het optreden van cardiovasculaire events, onderdrukking van hepcidine en daarmee een betere ijzermobilisatie en een positief effect op lipiden (dapro en roxa). De groep van HFI-PHI werken mechanistisch identiek maar hebben andere effecten op celniveau; deze non-erythropoietische effecten zijn, echter nog niet goed omschreven. Op het gebied van renale anemie therapie is er op dit moment geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van EPO therapie; effecten anders dan anemie-gerelateerd zijn onvoldoende onderzocht.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT02892149

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	1.151 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	CBS; NHG standaard anemie
Aanvullende opmerkingen	Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten roxadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

Patiëntvolume

1.151

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

CBS; NHG standaard anemie

Aanvullende opmerkingen

Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten roxadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	2.216,00
Bronnen	The Efficacy and Economic Evaluation of Roxadustat Treatment for Anemia in Patients With Kidney Disease Not Receiving Dialysis . Zhanhong Hu. 2020.
Aanvullende opmerkingen	Verwachting is dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met roxadustat. De kosten bedragen $12,526 per patiënt per 5 jaar volgens bovenstaand artikel. Dit zou in Nederland €2.216 per patiënt per jaar betekenen. De Nederlandse prijs is nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	2.550.616,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

2.550.616,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.