| Onderbouwing |
De fase 3 studie is afgerond, maar nog niet gepubliceerd. (n=213, SCA 1,2,3,6,7,8,10). Persberichten melden geen statistisch significant verschil in fSARA (modified functional Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) score. Er werden wel significant minder valpartijen bij de ambulante patiënten geconstateerd. In een subgroep van SCA3 patiënten zonder loophulpmiddelen/rolstoel lijkt wel een significant verschil in fSARA. In een post-hoc analyse is er een effect op vallen te zien bij SCA3, maar het is niet duidelijk op wat voor manier dit is vastgesteld. Ook is er een post-hoc analyse gepubliceerd waarbij verbetering van gang wordt gerapporteerd bij Video-Based Kinematic Analysis. Onduidelijk is of dit een klinisch relevante uitkomst is. In conclusie is er vooralsnog weinig ondersteuning voor een mogelijke meerwaarde. |