Vouw alle secties open

Troriluzole

Uitgebreide indicatie Spinocerebellar degeneration
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Troriluzole
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie Spinocerebellar degeneration
Fabrikant Biohaven
Portfoliohouder Biohaven
Toedieningsweg Oraal
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Excitatory amino acid antagonist; Glutamate release inhibitor; Voltage-gated sodium channel inhibitor.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum Oktober 2023
Verwachte registratie November 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Er bestaat geen behandeling die de ziekteprogressie bij SCA afremt.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 3 studie is afgerond, maar nog niet gepubliceerd. (n=213, SCA 1,2,3,6,7,8,10). Persberichten melden geen statistisch significant verschil in fSARA (modified functional Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) score. Er werden wel significant minder valpartijen bij de ambulante patiënten geconstateerd. In een subgroep van SCA3 patiënten zonder loophulpmiddelen/rolstoel lijkt wel een significant verschil in fSARA.
Dosis per toediening 200mg
Bronnen NCT03701399

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

340 - 680

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen erfelijkheid.nl;
Aanvullende opmerkingen Genetische cerebellaire ataxie omvat progressieve degeneratie van het cerebellum. Hun algemene prevalentie wordt geschat op 2 tot 4 gevallen per 100.000 mensen (1). SCA types 1,2,3,6,7,8,10 zijn geïncludeerd in de studie. Hieronder vallen de types die het meest voorkomen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.