Triheptanoin

Triheptanoin

Stofwisseling en Endocrinologie

Nieuw middel (specialité)

Stofwisselingsziekten

Treatment of patients with Long chain fatty acid oxidation disorder (LC-FAOD).

Dojolvi

Ultragenyx

Overig

Oraal

Vloeistof

Extramuraal (GVS)

Synthetische triglyceride die kan worden gebruikt als extra energiebron in de hersenen.

Centraal (EMA)

Normaal traject

September 2022

September 2023

Ja

Klinische studies

Wordt waarschijnlijk in de tweede helft van 2022 ingediend bij de EMA.

Ketogeen dieet

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Werkt met name bij de epileptische aanvallen, niet bij de bewegingsstoornissen. Als het werkt is er zeker meerwaarde.

NCT02201368

< 114

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

SPS

De prevalentie van LC-FAOD wordt geschat op 0,67 per 100.000 inwoners in westerse landen. Dit zou voor Nederland betekenen dat er maximaal 114 patiënten voor Triheptanoin in aanmerking zouden komen.

In de Verenigde Staten ligt de prijs voor per patiënt per jaar op $138.000. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Ja

Er is op dit moment geen overige informatie.