Vouw alle secties open

Tolebrutinib

Uitgebreide indicatie Relapsing forms of MS (RMS) and non-relapsing secondary progressive MS (nrSPMS)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Tolebrutinib
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Multiple sclerose
Uitgebreide indicatie Relapsing forms of MS (RMS) and non-relapsing secondary progressive MS (nrSPMS)
Fabrikant Sanofi
Portfoliohouder Sanofi
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Tolebrutinib is an investigational brain-penetrant and bioactive Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor that achieves CSF concentrations predicted to modulate B lymphocytes and microglial cells.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum 2025
Verwachte registratie 2026
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Ongoing phase 3 clinical trials: NCT04964791 + NCT04410991; NCT04411641; Registration expected in the first half of 2026.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Alemtuzumab, cladribine, fingolimod, glatiramer,interferon bèta-1a, interferon bèta-1b, natalizumab, ocrelizumab, peginterferon bèta-1a, teriflunomide
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er is een groep van 5 btk-remmers in ontwikkeling waarvan er twee in fase 3 zijn en vergeleken met teriflinumide komt geen voordeel uit voor tolebrutinib uit. Voor patiënten met secundair progressieve MS zonder relapses wordt er wel een duidelijk verschil gezien in voordeel van btk-remmers. Voor deze patiënten is er nu geen behandeling. Er is waarschijnlijk geen meerwaarde voor de MS relapsing remitting groep.
Bronnen https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-04-23-05-00-00-2020541 https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2021/2021-10-13-07-00-00-2313117

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen 1: Multiple sclerose (MS). Hersenstichting. 2024. 2: Expertopinie
Aanvullende opmerkingen 36.200 patiënten waren er in 2021 bekend met multiple sclerose (1). De verwachting is dat het medicament een rol kan gaan spelen bij niet actieve secundair progressieve MS met EDSS 3 tot 6,5 (waarvoor geen siponimod). Vooralsnog is de inschatting dat er maximaal 2.000 patiënten in aanmerking zullen komen (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen PPMS
Bronnen Currently in phase 3 clinical trial: NCT04458051

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.