Expand all sections

Tolebrutinib

Extended indication Relapsing forms of MS (RMS) and non-relapsing secondary progressive MS (nrSPMS)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Tolebrutinib
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Multiple sclerosis
Extended indication Relapsing forms of MS (RMS) and non-relapsing secondary progressive MS (nrSPMS)
Manufacturer Sanofi
Portfolio holder Sanofi
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Tolebrutinib is an investigational brain-penetrant and bioactive Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor that achieves CSF concentrations predicted to modulate B lymphocytes and microglial cells.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2025
Expected Registration 2026
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Ongoing phase 3 clinical trials: NCT04964791 + NCT04410991; NCT04411641; Registration expected in the first half of 2026.

Therapeutic value

Current treatment options Alemtuzumab, cladribine, fingolimod, glatiramer,interferon bèta-1a, interferon bèta-1b, natalizumab, ocrelizumab, peginterferon bèta-1a, teriflunomide
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Er is een groep van 5 btk-remmers in ontwikkeling waarvan er twee in fase 3 zijn en vergeleken met teriflinumide komt geen voordeel uit voor tolebrutinib uit. Voor patiënten met secundair progressieve MS zonder relapses wordt er wel een duidelijk verschil gezien in voordeel van btk-remmers. Voor deze patiënten is er nu geen behandeling. Er is waarschijnlijk geen meerwaarde voor de MS relapsing remitting groep.
References https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-04-23-05-00-00-2020541 https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2021/2021-10-13-07-00-00-2313117

Expected patient volume per year

References 1: Multiple sclerose (MS). Hersenstichting. 2024. 2: Expertopinie
Additional remarks 36.200 patiënten waren er in 2021 bekend met multiple sclerose (1). De verwachting is dat het medicament een rol kan gaan spelen bij niet actieve secundair progressieve MS met EDSS 3 tot 6,5 (waarvoor geen siponimod). Vooralsnog is de inschatting dat er maximaal 2.000 patiënten in aanmerking zullen komen (2).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions PPMS
References Currently in phase 3 clinical trial: NCT04458051

Other information

There is currently no futher information available.