Vouw alle secties open

Tofersen

Qalsody

Uitgebreide indicatie Treatment of adults with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), associated with a mutation in the supe
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Tofersen
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie ALS
Uitgebreide indicatie Treatment of adults with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene.
Merknaam Qalsody
Fabrikant Biogen
Toedieningsweg Intrathecaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen RNA interference; Superoxide dismutase inhibitor.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2022
Verwachte registratie Mei 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Geregistreerd mei 2024.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In 2021 is een early access program gestart door Biogen. In de fase 3 studie werd aangetoond dat zowel de hoeveelheid van het SOD1 eiwit als het niveau neurofilamenten daalt. Op de langere termijn waren er ook klinisch gunstige effecten te meten op longfunctie, spierkracht, mate van beperking (ALSFRS-R) en overleving.
Dosis per toediening 100 mg
Bronnen NCT02623699(VALOR (Part C)); N Engl J Med. 2022 Sep 22;387(12):1099-1110:
Aanvullende opmerkingen Patients will receive BIIB067 100mg via IT injection on Days 1, 15, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

> 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Stichting ALS Nederland (1) ALS centrum (UMC Utrecht) (2)
Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling (1). Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft (1). De prevalente groep wordt inmiddels behandeld met dit geneesmiddel, van de incidente groep komt jaarlijks 1% in aanmerking voor deze behandeling gezien de specifieke mutatie waar dit geneesmiddel op ingrijpt (2) 500*1% = 5 patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen https://www.nytimes.com/2023/04/25/business/biogen-fda-als-drug.html#:~:text=An%20A.L.S.%20therapy%20approved%20last%20year%20was%20priced,A.L.S.%20diagnosed%20in%20the%20United%20States%20each%20year.
Aanvullende opmerkingen $47,852. Dit bedrag is gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland ligt over het algemeen lager dan de prijzen voor geneesmiddelen in de Verenigde Staten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adisinsght

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.