Tocilizumab

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of new indication for slowing the rate of decline in pulmonary function in adult patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD) for RoActemra.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	5.250.000,00
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Tocilizumab
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of new indication for slowing the rate of decline in pulmonary function in adult patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD) for RoActemra.
Merknaam	RoActemra
Fabrikant	Roche
Werkingsmechanisme	Interleukineremmer
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Expertise centra voor systemische sclerose.
Aanvullende opmerkingen	Monoklonaal antilichaam dat de werking van interleukine 6 blokkeert.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juli 2018
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	Registratieaanvraag teruggetrokken september 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Er is momenteel geen effectieve behandeling
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Fase II studie heeft de eindpunten niet heeft gehaald maar is wel gepubliceerd (Khanna et al. Lancet. 2016 Jun 25;387(10038):2630-2640). Er was een fase III studie gaande. Waarschijnlijk vanwege de unmet need. Een meer recente studie in ARD (Khanna et al. Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220) - een open-label extension studie van het Lancet artikel - is positief maar er was kritiek op de statistiek. Fase III studie is gestart in augustus 2017. In het derde kwartaal van 2018 heeft Roche de ontwikkeling stopgezet. De primaire eindpunten werden niet gehaald en er was een verhoogde kans op infecties.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	162 mg
Bronnen	NCT02453256

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	200 - 400 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Gebruik wordt mogelijk beperkt tot expertisecentra. In totaal zijn er zijn momenteel 2.500 patiënten in Nederland bekend. De werkgroep verwacht dat er naar schatting 200-400 patiënten in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

200 - 400

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Gebruik wordt mogelijk beperkt tot expertisecentra. In totaal zijn er zijn momenteel 2.500 patiënten in Nederland bekend. De werkgroep verwacht dat er naar schatting 200-400 patiënten in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	15.000,00 - 20.000,00
Bronnen	Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen	€ 155 per 80 mg flacon

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	5.250.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

5.250.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Ja
Indicaties off-label gebruik	Off-label indicaties zoals geduid door ZN

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.