Tiratricol

Uitgebreide indicatie	Treatment of children and adults with MCT8 deficiency (also called the Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS))
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Tiratricol
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Generiek middel
Hoofdindicatie	Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie	Treatment of children and adults with MCT8 deficiency (also called the Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS))
Huidig specialité	Dit betreft een hybride geneesmiddel. Het referentie product is niet meer op de markt.
Merknaam	Emcitate
Fabrikant	Rare Thyroid Therapeutics
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Thyroid hormone receptor agonist. This medicine has a similar structure to and works in the same way as the thyroid hormone T3. The difference is that, unlike T3, it can enter developing nerve cells without the MCT8 transporter protein. This is expected to allow the medicine to enter nerve cells in patients with Allan-Herndon-Dudley syndrome, replacing the hormone that they cannot transport, and thereby allowing the nerves to develop properly and relieving symptoms of the disease.

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	IHSI tijdslijnen - 24 maanden vanaf het eerste kwartaal van 2024.

Huidige behandelopties	Geen.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT02396459, NCT02060474 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10938520/pdf/JCRPE-16-1.pdf
Aanvullende opmerkingen	De Triac I trial toont normalisatie van T3 waarden. De resultaten van de Triac Trial II (NCT02396459) waarbij de neurologische ontwikkeling van jonge kinderen met MCT8 deficiëntie wordt onderzocht, worden verwacht in 2024 of 2025.

Bronnen	orpha.net, erfelijkheid.nl
Aanvullende opmerkingen	Tot op heden werden minstens 132 families met 320 getroffen individuen met het Syndroom van Allan-Herndon-Dudley gerapporteerd in de literatuur (wereldwijd). In Nederland betreft dit hooguit enkele patiënten.

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	AdisInsight

Er is op dit moment geen overige informatie.