Vouw alle secties open

Tiratricol

Emcitate

Uitgebreide indicatie Treatment of children and adults with MCT8 deficiency (also called the Allan-Herndon-Dudley syndrome
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Tiratricol
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie Treatment of children and adults with MCT8 deficiency (also called the Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS))
Merknaam Emcitate
Fabrikant Rare Thyroid Therapeutics
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Thyroid hormone receptor agonists. This medicine has a similar structure to and works in the same way as the thyroid hormone T3. The difference is that, unlike T3, it can enter developing nerve cells without the MCT8 transporter protein. This is expected to allow the medicine to enter nerve cells in patients with Allan-Herndon-Dudley syndrome, replacing the hormone that they cannot transport, and thereby allowing the nerves to develop properly and relieving symptoms of the disease.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT02396459, NCT02060474
Aanvullende opmerkingen All patients were treated with Triac (Téatrois tablets 350ug, Rare Thyroid Therapeutics) by individualized dose-escalation, following a pre-defined dose-escalation protocol. After the initial dose of Triac (350ug) was administered and no predefined dose-limiting toxicities were observed, the daily dose was increased progressively in 350ug steps, with a goal of attaining serum total T3 concentrations within the target range of 1·4-2·5 nmol per liter. The maintenance Triac dose was continued throughout the rest of the study period, but could be further adjusted according to the dose-escalation protocol if T3 concentrations were outside the target range during control visits.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen orpha.net, erfelijkheid.nl
Aanvullende opmerkingen Tot op heden werden minstens 132 families met 320 getroffen individuen met het Syndroom van Allan-Herndon-Dudley gerapporteerd in de literatuur (wereldwijd). In Nederland betreft dit hooguit enkele patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.