Timrepigene emparvovec

Uitgebreide indicatie	Patients with Choroideremia aged 18 years and older
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Timrepigene emparvovec
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie	Patients with Choroideremia aged 18 years and older
Fabrikant	Biogen
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Subretinaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Gene therapy vector made from adeno-associated virus (AAV) called AAV2-REP1.

Registratie

ATMP	Ja
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	Ontwikkeling product is gestaakt.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Op dit moment geen behandeling.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De fase1-2 studies lieten zien dat na 24 maanden ruim 90% van de patiënten zijn zicht behield in plaats van de verwachte achteruitgang. Bij patiënten die achteruit gaan kan verbetering worden gezien. In de fase 3 studie (STAR) werden de primaire en secundaire eindpunten niet bereikt (juli 2021).
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT02407678 (REGENERATE); NCT03507686 (GEMINI); NCT03584165 (SOLSTICE); NCT03496012 (STAR) https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-topline-results-phase-3-gene-therapy-study

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 68 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	CBS; Bertelsen M, Jensen H, Bregnhøj JF, Rosenberg T. Prevalence of Generalized Retinal Dystrophy in Denmark. Ophthalmic Epidemiol. 2014 Aug;21(4):217-23. Puech B, Kostrubiec B, Hache JC, François P. Epidemiology and Prevalence of Hereditary Retinal Dystrophies in the Northern France. J Fr Ophtalmol. 1991;14(3):153-64.
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie wordt geschat op 0,5 op de 100.000. Dit zou voor Nederland betekenen dat er mogelijk 85 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Hiervan zijn, bij een gelijke distributie, 68 patiënten van 18 jaar of ouder. De aandoening wordt regelmatig verkeerd gediagnosticeerd, daarom is genetische bevestiging essentieel. Let wel; alleen de mannelijke patiënten zullen last krijgen van de aandoening, waardoor alleen de mannelijke patiënten in aanmerking zullen komen voor een behandeling.

Patiëntvolume

< 68

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

CBS; Bertelsen M, Jensen H, Bregnhøj JF, Rosenberg T. Prevalence of Generalized Retinal Dystrophy in Denmark. Ophthalmic Epidemiol. 2014 Aug;21(4):217-23. Puech B, Kostrubiec B, Hache JC, François P. Epidemiology and Prevalence of Hereditary Retinal Dystrophies in the Northern France. J Fr Ophtalmol. 1991;14(3):153-64.

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie wordt geschat op 0,5 op de 100.000. Dit zou voor Nederland betekenen dat er mogelijk 85 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Hiervan zijn, bij een gelijke distributie, 68 patiënten van 18 jaar of ouder. De aandoening wordt regelmatig verkeerd gediagnosticeerd, daarom is genetische bevestiging essentieel. Let wel; alleen de mannelijke patiënten zullen last krijgen van de aandoening, waardoor alleen de mannelijke patiënten in aanmerking zullen komen voor een behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	De kosten van deze behandeling zullen mogelijk in dezelfde lijn liggen als die van andere gentherapieën.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	adisinsght

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.