Tezacaftor / ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	19.795.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Tezacaftor / ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T.
Merknaam	Symkevi
Fabrikant	Vertex
Werkingsmechanisme	Eiwitchaperone
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Aanvullende opmerkingen	In patiënten met F508del mutatie. CFTR modulation.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	December 2019
Verwachte registratie	November 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in september 2020. Huidige bijlage 2 voorwaarde: uitsluitend in combinatie met ivacaftor voor de behandeling van cystische fibrose (CF) patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Orkambi voor de homozygote F508del populatie.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.
Behandelduur	levenslang
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 107 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Data CF registratie 2019
Aanvullende opmerkingen	Er komen in deze leeftijdsgroep maximaal 107 patiënten in aanmerking voor behandeling.

Patiëntvolume

< 107

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Data CF registratie 2019

Aanvullende opmerkingen

Er komen in deze leeftijdsgroep maximaal 107 patiënten in aanmerking voor behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	185.000,00
Bronnen	Fabrikant

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	19.795.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

19.795.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Bronnen	Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	age extensions: - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen	Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.