Teprotumumab

Extended indication	Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Teprotumumab
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)
Manufacturer	Horizon
Mechanism of action	Immunosuppression
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) .

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	February 2024
Expected Registration	March 2025
Orphan drug	No
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Primary completion date fase 3 OPTIC study in juni 2019, de extentiestudie OPTIC X loopt af in september 2020. Bij de FDA ingediend in 2020.

Therapeutic value

Current treatment options	Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Resultaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald.
Frequency of administration	1 times every 3 weeks
Dosage per administration	10-20 mg/kg
References	NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761

Expected patient volume per year

References	Schildklier.nl
Additional remarks	Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteit score (CAS) die geïncludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathie behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling.

References

Schildklier.nl

Additional remarks

Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteit score (CAS) die geïncludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathie behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling.

Expected cost per patient per year

Cost	< 130,000.00
References	https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch
Additional remarks	Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de Verenigde Staten rond de $150.000 komt te liggen (ongeveer €130.000).

Cost

< 130,000.00

References

https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch

Additional remarks

Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de Verenigde Staten rond de $150.000 komt te liggen (ongeveer €130.000).

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.