Vouw alle secties open

Teprasiran

Uitgebreide indicatie Renal transplant, prevention of delayed graft function in recipients of a deceased older donor kidney
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Teprasiran
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Renal transplant, prevention of delayed graft function in recipients of a deceased older donor kidney
Fabrikant Quark
Werkingsmechanisme Small interfering RNA (siRNA)
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Teprasiran is een siRNA dat zich richt op de pro-apoptotische transcriptiefactor p53. Bij ischemie-reperfusie ontstaat een belangrijk deel van de schade via apoptotische mechanismen. Toediening van teprasiran leidt tot verminderde p53 gen expressie in renale proximale tubulus cellen in ischemie-reperfusie modellen. Novartis heeft de rechten voor de commercialisatie.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion date van de ReGIFT studie is in juni 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Verschillende immunosuppressiva (o.a. antilichamen zoals basiliximab en antithymocyte immunoglobulin, calcineurin inhibitors zoals ciclosporin of tacrolimus, azathioprine, mycophenolate mofetil en corticosteroïden zoals prednisolone of methylprednisolone).
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Naast preventie van acute nierschade rondom grote chirurgische ingrepen (bijvoorbeeld CABG) is teprasiran ook getest bij patiënten die een niertransplantatie ondergingen. Na de transplantatie van een nier van een overleden donor komt het regelmatig voor dat deze nier initieel niet functioneert, en de patiënt nog een aantal weken gedialyseerd moet worden, tot de nier is hersteld. Ischemie-reperfusie schade speelt in dit proces een grote rol. Bij transplantatie van nieren afkomstig van een donor die hersendood is maar nog wel hartactie heeft (braindead donor, DBD) komt “delayed graft function” (DGF) voor bij ongeveer 30% van de patiënten. Als het een donor zonder circulatie betreft (donor after cardiac death, DCD) dan kan dat percentage DGF wel oplopen tot 60%. Door toepassing van teprasiran lijkt de incidentie van DGF te dalen, de duur van de periode waarin DGF bestaat korter te worden en de nierfunctie 30 dagen na transplantatie beter te zijn. Ofschoon als deze uitkomstmaten hoopgevend zijn zou een aangetoonde toename van de 1-jaars transplantaatoverleving of een afname van het percentage nieren dat niet gaat functioneren (never functioning grafts) een grote stap vooruit zijn. Therapeutische meerwaarde wordt dan ook verwacht. Als de resultaten van de fase 2 studie met teprasiran worden bevestigd in een fase 3 studie, en ook de bovengenoemde uitkomsten laten zien, dan is het aannemelijk dat dit geneesmiddel door de transplantatiegemeenschap zal worden ingezet. Vermoedelijk zal dat alle nieren afkomstig van een overleden donor betreffen (zowel DBD als DCD nieren).
Behandelduur eenmalig
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT02610296

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

300 - 400

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nierstichting.nl; quarkpharma Jaarverslag NTS 2017
Aanvullende opmerkingen In 2017 vonden er 425 niertransplantaties plaats met een nier van een overleden donor. Delayed graft function (DGF) komt voor bij 21%-35% van de gevallen. Voor Nederland zou dit dan bij 89-149 patiënten voorkomen. Echter, de optie om dit geneesmiddel alleen toe te dienen aan patiënten die een aangetoonde DGF hebben lijkt minder aannemelijk. Immers, toediening van teprasiran moet bij voorkeur geschieden in de eerste uren na reperfusie van de nier. Of een patiënt al of niet DGF heeft valt vaak pas na 12 of 24 uur na transplantatie vast te stellen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Acute kidney injury, fase II
Bronnen clinicaltrials.gov; quarkpharma.com

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.