Teplizumab

Uitgebreide indicatie	Treatment of Stage 2 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged 8 years and older (to delay onset to stage 3). Treatment of Stage 3 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged between 8 and 17 years.
Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Teplizumab
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Diabetes
Uitgebreide indicatie	Treatment of Stage 2 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged 8 years and older (to delay onset to stage 3). Treatment of Stage 3 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged between 8 and 17 years.
Merknaam	Tzield
Fabrikant	Sanofi
Portfoliohouder	Sanofi
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	humanized anti-CD3 monoclonal antibody

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2024
Verwachte registratie	Oktober 2025
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Inmiddels goedgekeurd door de FDA. Voor Nederland in eerste instantie focus op patiënten stage 2 om progressie naar stage 3 te voorkomen. Fabrikant heeft aangegeven dat de verwachte indiening in december 2024 zal zijn. Uitgaande van een versnelde beoordeling op basis van de PRIME designation kan een registratie in oktober 2025 verwacht worden.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen
Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er is aangetoond dat deze anti-C3 behandeling het ontstaan van DM1 vertraagd. Er moet echter wel een screeningsprogramma zijn om patiënten op te sporen met stage 2 ziekte voordat stage 3 DM1 ontstaat. In Nederland hebben wij zo een screeningsprogramma niet. Daarnaast wordt er weinig winst behaalt doordat het geneesmiddel de bètacel productie afremt, maar niet stopt. Hierdoor wordt manifestatie van DM1 enkel vertraagd, maar dient er alsnog behandeld te worden. Er wordt daardoor geen plek verwacht in de behandeling in Nederland.
Behandelduur	Gemiddeld 2 week/weken
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	depends on body surface area
Bronnen	NCT01030861
Aanvullende opmerkingen	Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst
Aanvullende opmerkingen	In 2019 waren er naar schatting ruim 1,1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 en 45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 en 20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij tenminste twee diabetes auto-antibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Bronnen

GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst

Aanvullende opmerkingen

In 2019 waren er naar schatting ruim 1,1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 en 45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 en 20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij tenminste twee diabetes auto-antibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	https://seekingalpha.com/article/4397779-provention-bio-see-meaningful-upside-teplizumab-hits-market
Aanvullende opmerkingen	In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100,000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.