Expand all sections

Teplizumab

Tzield

Extended indication Treatment of Stage 2 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged 8 years and older (to
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Teplizumab
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Diabetes
Extended indication Treatment of Stage 2 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged 8 years and older (to delay onset to stage 3). Treatment of Stage 3 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged between 8 and 17 years.
Proprietary name Tzield
Manufacturer Sanofi
Portfolio holder Sanofi
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks humanized anti-CD3 monoclonal antibody

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP No
Submission date December 2024
Expected Registration October 2025
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Inmiddels goedgekeurd door de FDA. Voor Nederland in eerste instantie focus op patiënten stage 2 om progressie naar stage 3 te voorkomen. Fabrikant heeft aangegeven dat de verwachte indiening in december 2024 zal zijn. Uitgaande van een versnelde beoordeling op basis van de PRIME designation kan een registratie in oktober 2025 verwacht worden.

Therapeutic value

Current treatment options Geen
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation Er is aangetoond dat deze anti-C3 behandeling het ontstaan van DM1 vertraagd. Er moet echter wel een screeningsprogramma zijn om patiënten op te sporen met stage 2 ziekte voordat stage 3 DM1 ontstaat. In Nederland hebben wij zo een screeningsprogramma niet. Daarnaast wordt er weinig winst behaalt doordat het geneesmiddel de bètacel productie afremt, maar niet stopt. Hierdoor wordt manifestatie van DM1 enkel vertraagd, maar dient er alsnog behandeld te worden. Er wordt daardoor geen plek verwacht in de behandeling in Nederland.
Duration of treatment Average 2 week / weeks
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration depends on body surface area
References NCT01030861
Additional remarks Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period.

Expected patient volume per year

References GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst
Additional remarks In 2019 waren er naar schatting ruim 1,1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 en 45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 en 20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij tenminste twee diabetes auto-antibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Expected cost per patient per year

References https://seekingalpha.com/article/4397779-provention-bio-see-meaningful-upside-teplizumab-hits-market
Additional remarks In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100,000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.