Uitgebreide indicatie Treatment of patients with relapsed or refractory non-APL AML (acute promyelocytenleukemie is een su
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Tamibarotene
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Treatment of patients with relapsed or refractory non-APL AML (acute promyelocytenleukemie is een subtype van acute myeloïde leukemie), relapsed or refractory higher-risk MDS (myelodysplastic syndrome), newly diagnosed treatment naïve AML, or transfusion dependent, lower-risk MDS.
Merknaam Amnolake
Fabrikant Syros
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Retinoic acid receptor (RAR) agonist.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2025
Verwachte registratie 2026
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Fase 2 klinisch onderzoek

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Bronnen NCT02807558
Aanvullende opmerkingen Verschillende doseringen onderzocht

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen NKR; LLS.org
Aanvullende opmerkingen Totaal aantal AML patiënten 674, 10 tot 15% van de volwassen AML patiënten heeft APL. Totaal aantal MDS patiënten betreft 695.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen GoodRx.com
Aanvullende opmerkingen 28 dose packs (3 tablets) Xermelo 250mg $5,300 in de Verenigde Staten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.