Vouw alle secties open

Tagraxofusp

Elzonris

Uitgebreide indicatie Elzonris is indicated as monotherapy for the first-line treatment of adult patients with blastic pla
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 650.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Tagraxofusp
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie Elzonris is indicated as monotherapy for the first-line treatment of adult patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN). Elzonris should be administered under the supervision of a physician experienced in the use of anti-cancer agents.
Merknaam Elzonris
Fabrikant Stemline
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Recombinant fusie-eiwit bestaande uit de eerste 388 aminozuren van diphtheria toxin (DT388) gefuseerd aan humaan interleukine-3 (IL-3).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Februari 2019
Verwachte registratie Januari 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP-opinie in juli 2020. In september 2020 heeft de fabrikant een verzoek tot herziening ingediend. Vervolgens is in november 2020 een positieve CHMP-opinie afgegeven.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Daunorubicine en cytarabine
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing BPDCN is moeilijke subgroep AML die het over het algemeen slecht doet op de standaard behandeling en ondanks (allogene) hematopoietische cel transplantatie vaak recidiveert.
Behandelduur Gemiddeld 5 dag/dagen
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 1 dosis
Bronnen HOVON 103; NCT00397579; NCT02113982; FDA

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR
Aanvullende opmerkingen In 2015-2018 zijn er in totaal 23 diagnoses BPDCN geregistreerd, variërend tussen de 3-10 per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 80.000,00 - 120.000,00
Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl; https://www.drugs.com/price-guide/elzonris.
Aanvullende opmerkingen Mogelijk hoge kosten. Voor de huidige behandeling met daunorubicine en cytarabine is de inschatting rond de €80.000 per patiënt per jaar. De prijs voor Elzonris intraveneus oplossing (1.000mcg/mL) is ongeveer $26,662 (ongeveer €24.000) in de Verenigde Staten voor een hoeveelheid van 1 dosis. Dit zou bij 5 doses €120.000 bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

650.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Prijs nog niet bekend

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Acute myeloid leukaemia; Multiple myeloma; Myelodysplastic syndromes; Myeloproliferative disorders.
Bronnen Clinicaltrials.gov.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.