Vouw alle secties open

Tagraxofusp

Elzonris

Uitgebreide indicatie Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 650.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Tagraxofusp
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)
Merknaam Elzonris
Fabrikant Stemline
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Recombinant fusie -eiwit bestaande uit de eerste 388 aminozuren van diphtheria toxin (DT388) gefuseerd aan humaan interleukine-3 (IL-3) .

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Februari 2019
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Daunorubicine en cytarabine
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing BPDCN is moeilijke subgroep AML die het over het algemeen slecht doet op de standaard behandeling en ondanks (allogene) hematopoietische cel transplantatie vaak recidiveert.
Behandelduur Gemiddeld 5 dag/dagen
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 1 dosis
Bronnen HOVON 103; NCT00397579; NCT02113982; FDA

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR
Aanvullende opmerkingen In 2015-2018 zijn er in totaal 23 diagnoses BPDCN geregistreerd, variërend tussen de 3 en 10 per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 80.000,00 - 120.000,00
Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl; https://www.drugs.com/price-guide/elzonris
Aanvullende opmerkingen Mogelijk hoge kosten. Voor de huidige behandeling met daunorubicine en cytarabine is de inschatting rond de €80.000 per patiënt per jaar. De prijs voor Elzonris intraveneus oplossing (1.000 mcg/mL) is ongeveer $26,662 (~€24.000) in de Verenigde Staten voor een hoeveelheid van 1 dosis. Dit zou bij 5 doses €120.000 bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

650.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Prijs nog niet bekend

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Acute myeloid leukaemia; Multiple myeloma; Myelodysplastic syndromes; Myeloproliferative disorders
Bronnen Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.