Vouw alle secties open

Tafamidis

Vyndaqel

Uitgebreide indicatie Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adul
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 120.388.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Tafamidis
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM).
Merknaam Vyndaqel
Fabrikant Pfizer
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule, zacht
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum Januari 2019
Verwachte registratie Februari 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. Positieve CHMP-opinie in december 2019. Geregistreerd in februari 2020. Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg om tafamidis 61mg vrije zuur (Vyndaqel®), niet op te nemen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem, vanwege de onzekerheden over de kosteneffectiviteit van het middel. De fabrikant heeft het kosteneffectiviteits dossier opnieuw ingediend

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden Linker Ventrikel functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 61 mg
Bronnen NCT01994889

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 120.388,00
Bronnen Z-index; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen De kosten (exclusief BTW) per capsule van 20mg betreffen €329,83 (taxe 5/2021). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €120.000 voor de geregistreerde indicatie. De 20mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Voor de cardiomyopathie indicatie zal een 61mg tablet geïntroduceerd worden welke een overeenkomstige lijstprijs heeft als de 20mg.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

120.388.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.