Sparsentan

Extended indication	Filspari is indicated for the treatment of adults with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) with a urine protein excretion >1.0 g/day (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.75 g/g).
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	36,811,188.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Sparsentan
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Filspari is indicated for the treatment of adults with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) with a urine protein excretion >1.0 g/day (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.75 g/g).
Proprietary name	Filspari
Manufacturer	Vifor
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Vifor pharma zal sparsentan vermarkten in Europa. Werkingsmechanisme: Angiotensin type 1 receptor antagonists; Endothelin A receptor antagonists

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	August 2022
Expected Registration	April 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie februari 2024

Therapeutic value

Current treatment options	Irbesartan
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In de PROTECT-studie wordt monotherapie sparsentan vergeleken met irbesartan in 406 patiënten met biopt bewezen IgAN, een eGFR 30ml/min en >1gr proteïnurie per dag ondanks maximale RAS inhibitie. Het primaire eindpunt is reductie in proteïnurie. Uit de interim analyse blijkt dat sparsentan 400mg 1dd1 na 36 weken een aanvullende afname in proteïnurie geeft van 41% (95%CI 0.51-0.69). Het bijwerkingenprofiel was vergelijkbaar met irbesartan(11). Recente langere termijn data van deze studie toont daarbij een significant langzamere daling van de eGFR gedurende 2 jaar van -2,7 ml/min/1,73m2 versus 3,8ml/min per jaar (tussen week 6 en 110). Ook het effect op reductie in proteïnurie bleef behouden en was na 110 weken 40% lager met sparsentan (95%CI 38 – 50). Het samengestelde eindpunt van nierfalen was 4% lager met een relatief risico van 0,7 (95%CI 0,4 – 1,2).
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	400 - 800 mg
References	NCT03493685 (DUPLEX). FSGS NCT03493685, Proteïnurie en glomerulaire nierziekte NCT05003986; ANCA geassocieerde nierziekte NCT05630612; Brad H Rovin, Jonathan Barratt, Hiddo J L Heerspink et al. Efficacy and safety of sparsentan versus irbesartan in patients with IgA nephropathy (PROTECT): 2-year results from a randomised, active-controlled, phase 3 trial. Lancet 2023;402:2077-2090. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02302-4.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 153 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	VSOP, NHG
Additional remarks	Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten). De incidentie van NS bij kinderen is 1,52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9,5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol creatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van negen per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen.

Patient volume

< 153

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

VSOP, NHG

Additional remarks

Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten). De incidentie van NS bij kinderen is 1,52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9,5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol creatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van negen per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen.

Expected cost per patient per year

Cost	< 240,596.00
References	Drugs.com
Additional remarks	De kosten voor een oraal tablet van 200mg is ongeveer $10,434 voor een levering van 30 tabletten in de Verenigde Staten. Dit is omgerekend ~€9.881. Uitgaande van deze prijs zou een jaarbehandeling €240.596 p.p.p.j. zijn (€9.881/30∗2∗365,24). De kosten in de Verenigde Staten liggen over het algemeen hoger voor geneesmiddelen dan in Nederland.

Potential total cost per year

Total cost	36,811,188.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

36,811,188.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	IgA nephropathy (fase 3),
References	Adis Insight
Additional remarks	NCT05003986 verwachten data 2025,

Other information

There is currently no futher information available.