Vouw alle secties open

Sparsentan

Filspari

Uitgebreide indicatie Filspari is indicated for the treatment of adults with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) w
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Sparsentan
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Filspari is indicated for the treatment of adults with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) with a urine protein excretion >1.0 g/day (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.75 g/g).
Merknaam Filspari
Fabrikant Vifor
Werkingsmechanisme Receptorantagonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Vifor pharma zal sparsentan vermarkten in Europa. Werkingsmechanisme: Angiotensin type 1 receptor antagonists; Endothelin A receptor antagonists

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum Augustus 2022
Verwachte registratie April 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie februari 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Irbesartan
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de PROTECT-studie wordt monotherapie sparsentan vergeleken met irbesartan in 406 patiënten met biopt bewezen IgAN, een eGFR 30ml/min en >1 gram proteïnurie per dag ondanks maximale RAS inhibitie. Het primaire eindpunt is reductie in proteïnurie. Uit de interim analyse blijkt dat sparsentan 400mg 1dd1 na 36 weken een aanvullende afname in proteïnurie geeft van 41% (95%CI 0.51-0.69). Het bijwerkingenprofiel was vergelijkbaar met irbesartan(11). Recente langere termijn data van deze studie toont daarbij een significant langzamere daling van de eGFR gedurende 2 jaar van -2.7 ml/min/1.73m2 versus 3.8 ml/min per jaar (tussen week 6 en 110). Ook het effect op reductie in proteïnurie bleef behouden en was na 110 weken 40% lager met sparsentan (95%CI 38 – 50). Het samengestelde eindpunt van nierfalen was 4% lager met een relatief risico van 0.7 (95%CI 0.4 – 1.2).
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 400 - 800 mg
Bronnen NCT03493685 (DUPLEX). FSGS NCT03493685, Proteïnurie en glomerulaire nierziekte NCT05003986; ANCA geassocieerde nierziekte NCT05630612; Brad H Rovin, Jonathan Barratt, Hiddo J L Heerspink et al. Efficacy and safety of sparsentan versus irbesartan in patients with IgA nephropathy (PROTECT): 2-year results from a randomised, active-controlled, phase 3 trial. Lancet 2023;402:2077-2090. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02302-4.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 153

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen VSOP, NHG
Aanvullende opmerkingen Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten). De incidentie van NS bij kinderen is 1,52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9,5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol creatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van negen per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Drugs.com
Aanvullende opmerkingen De kosten voor een oraal tablet van 200mg is ongeveer $10,434 voor een levering van 30 tabletten in de Verenigde Staten. De kosten in de Verenigde Staten liggen over het algemeen hoger voor geneesmiddelen dan in Nederland.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen IgA nephropathy (fase 3),
Bronnen Adis Insight
Aanvullende opmerkingen NCT05003986 verwachten data 2025,

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.