Vouw alle secties open

Somatrogon

Uitgebreide indicatie Somatrogon is indicated for the long-term treatment of children with growth disturbance due to insuf
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Somatrogon
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Somatrogon is indicated for the long-term treatment of children with growth disturbance due to insufficient secretion of growth hormone.
Fabrikant Pfizer
Werkingsmechanisme Hormonale therapie
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Nieuwe moleculaire vorm van humaan groeihormoon. Somatrogon bevat de bestaande aminozuursequentie van hGH en drie kopieën carboxy-terminaal peptide (CTP). Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Februari 2021
Verwachte registratie Maart 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen De effectiviteit van de behandeling met Somatrogon wekelijkse GH injecties is non-inferior aan de behandeling met Genotropin dagelijkse GH injecties bij kinderen met GH deficientie

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Dagelijkse somatropine injecties en in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Het voordeel van somatrogon is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige dagelijkse opties. Er wordt verwacht dat de effectiviteit vergelijkbaar is met de dagelijkse varianten. TransCon Growth Hormone met een wekelijkse toedieningsfrequentie zal ook binnenkort beschikbaar komen voor kinderen. Daarnaast vindt registratie van somapacitan in 2020 plaats. De verwachting is dat somapacitan eerst enkel voor volwassenen beschikbaar zal komen.
Behandelduur Gemiddeld jaar/jaren
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening Startdosering 0.66mg/kg/wk per injectie
Bronnen "J Endocr Soc. 2020 May 8; 4(Suppl 1): OR10-06. Published online 2020 May 8. doi: 10.1210/jendso/bvaa046.1279"
Aanvullende opmerkingen De behandelduur komt overeen met de behandelduur van de dagelijkse injecties. Het starten en stoppen van de behandeling wordt beoordeeld door de kinderarts-endocrinoloog.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); CBS
Aanvullende opmerkingen Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Fabrikant https://www.researchgate.net/publication/341270343_OR10 06_Somatrogon_Growth_Hormone_in_the_Treatment_of_Pediatric_Growth_Hormone_Deficiency_Results_of_the_Pivotal_Pediatric_Phase_3_Clinical_Trial https://academic-oup-com.eu1.proxy.openathens.net/jes/article/5/Supplement_1/A682/6241935
Aanvullende opmerkingen De effectiviteit van de behandeling met Somatrogon wekelijkse GH injecties is non-inferior aan de behandeling met Genotropin dagelijkse GH injecties bij kinderen met GH deficiëntie. De somatrogon prijs is nog niet bekend. Voor het vaststellen van de prijs zal rekening worden gehouden met de effectiviteit en de prijzen ten opzichte van de huidige beschikbare dagelijkse GH behandelingen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.