Pirtobrutinib

Extended indication	Somatrogon is indicated for the long-term treatment of children with growth disturbance due to insufficient secretion of growth hormone.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Somatrogon
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Hormonal disorders
Extended indication	Somatrogon is indicated for the long-term treatment of children with growth disturbance due to insufficient secretion of growth hormone.
Manufacturer	Pfizer
Mechanism of action	Hormonal therapy
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Nieuwe moleculaire vorm van humaan groeihormoon. Somatrogon bevat de bestaande aminozuursequentie van hGH en drie kopieën carboxy-terminaal peptide (CTP). Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	February 2021
Expected Registration	March 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Dagelijkse somatropine injecties en in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Het voordeel van somatrogon is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige dagelijkse opties. Er wordt verwacht dat de effectiviteit vergelijkbaar is met de dagelijkse varianten. TransCon Growth Hormone met een wekelijkse toedieningsfrequentie zal ook binnenkort beschikbaar komen voor kinderen. Daarnaast vindt registratie van somapacitan in 2020 plaats. De verwachting is dat somapacitan eerst enkel voor volwassenen beschikbaar zal komen.
Duration of treatment	Average year / years
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	Startdosering 0.66mg/kg/wk per injectie
References	"J Endocr Soc. 2020 May 8; 4(Suppl 1): OR10-06. Published online 2020 May 8. doi: 10.1210/jendso/bvaa046.1279"
Additional remarks	De behandelduur komt overeen met de behandelduur van de dagelijkse injecties. Het starten en stoppen van de behandeling wordt beoordeeld door de kinderarts-endocrinoloog.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); CBS
Additional remarks	Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); CBS

Additional remarks

Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

References	Fabrikant
Additional remarks	De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare GH therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare GH behandelingen. Langwerkend (wekelijks) GH zal de behandeling van dagelijkse groeihormoon injecties substitueren.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.

Somatrogon