Sodium thiosulfate

Uitgebreide indicatie	Pedmarqsi is indicated for the prevention of ototoxicity induced by cisplatin chemotherapy in patients 1 month to < 18 years of age with localised, non-metastatic, solid tumours.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	4.050.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Sodium thiosulfate
Domein	Oncologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie	Pedmarqsi is indicated for the prevention of ototoxicity induced by cisplatin chemotherapy in patients 1 month to < 18 years of age with localised, non-metastatic, solid tumours.
Merknaam	Pedmarqsi
Fabrikant	Fennec Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme	Antioxidant
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Maart 2020
Verwachte registratie	Mei 2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie 30 maart 2023

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De effectiviteit van sodium thiosulfaat op het voorkomen van ototoxiciteit is aangetoond middels onderzoek. Daarentegen is ook aangetoond dat sodium thiosulfaat de effectiviteit van cisplatine mogelijk teniet doet (Freyer, 2014). De algehele survival van de groep patiënten die sodium thiosulfaat is namelijk kleiner dan dat van de controle groep.
Dosis per toediening	16 g/m2
Bronnen	NCT00716976, Freyer, D. (2014). The effects of sodium thiosulfate (STS) on cisplatin-induced hearing loss: A report from the Children’s Oncology Group. Journal Of Clinical Oncology, 32(15_suppl), 10017-10017.
Aanvullende opmerkingen	Dosering per toediening: 16g/m2 or 533mg per kg for patients whose therapeutic protocol administers cisplatin on a per kg basis due to young age or small body).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	50 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expert opinie(1);
Aanvullende opmerkingen	Op basis van het aantal patiënten van 1 tot 18 jaar dat cisplatin ontvangt is de verwachting dat er ongeveer 50 tot 100 patiënten in aanmerking zullen komen (1).

Patiëntvolume

50 - 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expert opinie(1);

Aanvullende opmerkingen

Op basis van het aantal patiënten van 1 tot 18 jaar dat cisplatin ontvangt is de verwachting dat er ongeveer 50 tot 100 patiënten in aanmerking zullen komen (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	54.000,00
Bronnen	https://dawsonjames.com/
Aanvullende opmerkingen	In een equity onderzoek van DawsonJames securities wordt een prijs van $60,000 genoemd, ongeveer €54.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	4.050.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

4.050.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	adisinsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.