MDR-101

Uitgebreide indicatie	In Recipients of HLA-matched, Living Donor Kidney Transplants
Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	MDR-101
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	In Recipients of HLA-matched, Living Donor Kidney Transplants
Fabrikant	Medeor Therapeutics
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Injectie/infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Nieuwe cell-based therapie om het immuunsysteem van de patiënt te her programmeren zodat langdurige immunosuppressiva na een niertransplantatie niet nodig zijn.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion datum fase 3 studie in januari 2022 .

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Standard immunosuppressive treatment
Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	MDR-101 is een cellulaire behandeling waarbij, aan de ontvanger van een nier afkomstig van een HLA-gematchte levende donor, een celpreparaat wordt toegediend bestaande uit CD34+ hematopoietische stamcellen en CD3+ T-cellen (ook afkomstig van de donor). Voorafgaande aan infusie bij de ontvanger krijgt de patiënt totale lichaamsbestraling (TBI) en ATG voorbehandeling, met als doel een mixed chimerisme te bereiken. Dat chimerisme moet er toe leiden dat de getransplanteerde nier getolereerd wordt, en dat na staken van de immunosuppressie (1 jaar na transplantatie) geen afstoting van de nier optreedt. Tijdens het laatste Am Soc Nephrology congres (november 2020) werden de interim resultaten getoond. Dat betrof data van (nog slechts) 12 donor/ontvanger paren, in de experimentele arm van de studie. Van die 12 paren hadden er nog slechts 5 het tijdstip 365 dagen bereikt en was alle immunosuppressie gestaakt. Bij 2 patiënten is geen mixed chimerisme meer aanwezig. Er zijn geen afstotingen gezien, en evenmin GVHD. Natuurlijk is dit een buitengewoon interessante studie, en zou het geweldig zijn als kan worden aangetoond dat langdurige tolerantie kan worden geïnduceerd, middels mixed chimerisme. Immers, langdurige immunosuppressie veroorzaakt veel problemen. Anderzijds, deze studie wordt uitgevoerd bij patiënten die een laag risico op afstoting hebben, en waarvan we weten dat zij al bij relatief lage doseringen immunosuppressie een stabiele nierfunctie hebben. De afweging of de korte termijn toxiciteit van de “mini”-stamceltransplantatie opweegt tegen de lange termijn toxiciteit van (laag gedoseerde immunosuppressie) is niet eenvoudig. Hoe jonger de patiënt (en dus hoe langer de periode waarin een behandeling na transplantatie gegeven moet worden) hoe groter het potentiële voordeel. De studie met MDR-101 moet vooral worden gezien als een proof-of-concept studie. Vijf jaar geleden werd een ander cellulair preparaat (“facilitating”cells, zie publicaties van Leventhal en Illstad) voor een vergelijkbare indicatie en hypothese onderzocht. Aanvankelijk zagen de resultaten van die studie er goed uit, en waren er optimistische berichten over het afwezig zijn van GVHD. Later (na inclusie van 30-40 patiënten) bleek dat er wel degelijk GVHD was en overleed er zelfs een patiënt aan GVHD. Nadien lijkt de ontwikkeling van dat product gestaakt. De verwachting is dat het nog wel even gaat duren voordat de 20 donor/ontvanger paren zijn geïncludeerd en het tijdstip 365 dagen na transplantatie hebben bereikt. In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn, alvorens dit te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT03363945
Aanvullende opmerkingen	A single dose will be administered via IV infusion post-kidney transplant.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 0 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	nierstichting.nl
Aanvullende opmerkingen	In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie). In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn, alvorens dit te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.

Patiëntvolume

< 0

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

nierstichting.nl

Aanvullende opmerkingen

In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie). In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn, alvorens dit te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.