Setmelanotide

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Setmelanotide
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include the population of children aged 2 years and above for the treatment of pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1 (PCSK1) deficiency or biallelic leptin receptor (LEPR) deficiency and Bardet-Biedl Syndrome (BBS) for IMCIVREE.
Merknaam	Imcivree
Fabrikant	Rhythm
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2023
Verwachte registratie	Oktober 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Bronnen	NCT04966741

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Bronnen

NCT04966741

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.