Vouw alle secties open

Sepofarsen

Uitgebreide indicatie Patients with Leber's Congenital Amaurosis aged 8 years and older
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Sepofarsen
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Patients with Leber's Congenital Amaurosis aged 8 years and older
Fabrikant ProQR Therapeutics
Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg Intravitreaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Oogziekenhuis Rotterdam, Radboud en AMC
Aanvullende opmerkingen Sepofarsen is een antisense RNA oligonucletotide dat bindt aan het mRNA van het gemuteerde CEP290-gen om er voor te zorgen dat het correct wordt gespiced en er een functionaal CEP290-eiwit kan worden gemaakt.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum van de fase 3 studie in december 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Nog geen behandelopties buiten hulpmiddelen om beter te kunnen zien.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 1-2 studie (INSIGHT) is verricht met 11 patiënten waarbij er in de lagere dosering 160/80mg een statistisch significante verbetering van het zicht verkregen werd. De fase 2-3 studie (ILLUMINATE) loopt op dit moment.
Behandelduur Gemiddeld jaar/jaren
Bronnen NCT03913143 (ILLUMINATE); NCT03913130 (INSIGHT)
Aanvullende opmerkingen Initial loading dose, followed by maintenance doses at month 3 and every 6 months there after, administered by intravitreal injection (24 months duration of treatment). After 12 months treatment of the contralateral eye may be initiated. Intravitreal injection in subjects with Leber's Congenital Amaurosis (LCA) due to the CEP290 p.Cys998X mutation.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 11

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Allikmets. Ophthalmic Genet. 2004 Jun;25(2):67-79.; Mutations in the CEP290 (NPHP6) Gene Are a Frequent Cause of Leber Congenital Amaurosis. A. den Hollander. September 2006.; Investigative Ophthalmology & Visual Science September 2018, Vol.59, 4384-4391. doi:https://doi.org/10.1167/iovs.18-24817
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland 34 patiënten die de specifieke intron mutatie hebben waar dit middel voor bedoeld is. Grofweg hebben 2/3 van de patiënten geen licht perceptie of maximaal licht perceptie vanaf de geboorte, deze patiënten hebben ook corticale blindheid en zullen waarschijnlijk niet voor behandeling in aanmerking komen. Hierdoor zullen er maximaal 11 patiënten in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsght

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.