Selumetinib

Uitgebreide indicatie	Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in paediatric patients with neurofibromatosis type 1 (NF1) aged 3 years and above. Koselugo should be prescribed by physicians experienced in the diagnosis and the treatment of patients with NF1 related tumours.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	10.312.500,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Selumetinib
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Neuro-endocriene kanker
Uitgebreide indicatie	Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in paediatric patients with neurofibromatosis type 1 (NF1) aged 3 years and above. Koselugo should be prescribed by physicians experienced in the diagnosis and the treatment of patients with NF1 related tumours.
Merknaam	Koselugo
Fabrikant	AstraZeneca
Werkingsmechanisme	MEK kinaseremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Anti MAPK kinase (MEK).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Maart 2020
Verwachte registratie	Juni 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in april 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen effectieve behandeling beschikbaar.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Naar verwachting is de therapeutische waarde in het algemeen groot, het bewijs is vrij sterk alhoewel vergeleken met historische cohorten en gebaseerd op één trial tot nu toe. Het effect op volumereductie lijkt met name bij jongere kinderen aanwezig terwijl er bij oudere kinderen met name een effect wordt gezien op pijn. Ook is momenteel onduidelijk hoe lang er moet worden behandeld en of er bij een goede respons de behandeling kan worden afgebouwd. In de huidige studie zijn alleen inoperabele kinderen behandeld en het is daarom onduidelijk wat het effect van selumetinib is bij elke omvang van plexiform neurofibroom ten opzichte van chirugie. Om deze redenen is een nauwlettende follow-up van effecten in de klinische toepassing is essentieel. Tenslotte groeit een plexiform neurofibroom niet bij alle kinderen of is er een interventie nodig. Kennis van het natuurlijk beloop van deze complicatie is essentieel om tot een juiste afweging tot behandeling te komen.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	25 mg/m2
Bronnen	NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60; Gross et al. N Engl J Med 2020; 382:1430-1442.
Aanvullende opmerkingen	Naar verwachting zal deze behandeling doorlopend gegeven moeten worden aan gezien het neurofibroom niet zal verdwijnen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	40 - 125 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.
Aanvullende opmerkingen	De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 2 jaar-18 jaar dan komt dit neer op ongeveer 1.100 kinderen. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (500 patiënten). De helft van deze kinderen is symptomatisch (250 patiënten) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (125 patiënten). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met selumetinib (ongeveer 40 patiënten).

Patiëntvolume

40 - 125

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.

Aanvullende opmerkingen

De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 2 jaar-18 jaar dan komt dit neer op ongeveer 1.100 kinderen. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (500 patiënten). De helft van deze kinderen is symptomatisch (250 patiënten) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (125 patiënten). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met selumetinib (ongeveer 40 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 125.000,00
Bronnen	https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-merck-koselugo-approval-rare-cancer/575918/.
Aanvullende opmerkingen	In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $12.500 per maand, oftewel $150.000 (ongeveer €125.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	10.312.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

10.312.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.