Extended indication

Extension of indication for Retsevmo to include the treatment of adults with advanced RET fusion pos

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

2,842,620.00

Registration phase

Registered

Product

Active substance

Selpercatinib

Domain

Oncology

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Tumour agnostic medication

Extended indication

Extension of indication for Retsevmo to include the treatment of adults with advanced RET fusion positive solid tumours, when treatment options not targeting RET provide limited clinical benefit, or have been exhausted.

Proprietary name

Retsevmo

Manufacturer

Eli Lilly

Portfolio holder

Eli Lilly

Mechanism of action

Tyrosine kinase inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional remarks
Selpercatinib is een remmer van de rearranged during transfection (RET)-receptor tyrosinekinase.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

ATMP

No

Submission date

December 2022

Expected Registration

May 2024

Orphan drug

No

Registration phase

Registered

Additional remarks
Positieve CHMP-opinie maart 2024

Therapeutic value

Current treatment options

Geen

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

De overall survival in 41 patiënten was 44% [95% confidence interval (CI), 28 tot 60%], met een mediane respons duur van 24,5 maanden (95% CI, 9.2-not evaluable). Het is een effectief middel voor patiënten met RET fusie positieve solide tumoren. De data voldoen aan bijna alle PASKWIL criteria voor niet-gerandomiseerde studies. ORR 43.9% voor zeldzame indicatie met een sterke biologische rationale. De conclusie over PFS/OS is niet te maken in verband met heterogene patiëntenpopulatie.

Duration of treatment

Median 13.2 month / months

Frequency of administration

2 times a day

Dosage per administration

160mg

References
Subbiah et al. Lancet Oncol 2022
Additional remarks
ORR: 44%
mPFS: 13,2 maanden

Expected patient volume per year

Patient volume

22

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
American Association for Cancer Research (AACR) Project GENIE cBioPortal for Cancer Genomics.
AACR Project GENIE Consortium. AACR Project GENIE: powering precision medicine through an International Consortium. Cancer Discov. 2017;7(8):818-831.
Additional remarks
In LIBRETTO-001 waren de meest voorkomende RET-fusie positieve tumoren anders dan long- of schildkliertumoren: pancreas, colorectaal, salivary, sarcoma en onbekend primair. De indicatie in het verwachte label zal alleen betrekking hebben op patiënten met een RET-fusie. Patiënten met een RET-mutatie komen dus niet in aanmerking voor behandeling met selpercatinib. De incidentie van RET-fusie positieve solide tumoren anders dan NSCLC en TC is 0,0863%(1 tot 6). Het voorkomen van RET-fusies komt overeen met dat van NTRK-genfusies (0,3 tot 1% van alle vergevorderde of gemetastaseerde solide tumoren) (7). In het Consensusrapport Diagnose en Behandeling van NTRK-genfusie gerelateerde solide tumoren (7) wordt gesteld dat "er in Nederland circa 110.000 nieuwe oncologiepatiënten per jaar zijn, waarvan circa 60% na behandeling geneest". De overige 40% vertoont na verloop van tijd lokale uitbreiding en/of metastasering (circa 44.000). Verwacht wordt dat hiervan ongeveer 25.000 patiënten een goede conditie zullen hebben om een behandeling met een TRK-remmer te kunnen ontvangen. Deze patiënten komen in aanmerking voor een screenende test. Dit zou betekenen dat 22 patiënten (0,0863% van 25.000) met een RET-fusie gevonden zullen worden.

Expected cost per patient per year

Cost

129,210.00

References
Z-index november 2023

Potential total cost per year

Total cost

2,842,620.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Zie overige indicaties op de scan, ook lopende studies CNS kanker

References
AdisInsight

Other information

There is currently no futher information available.