Seladelpar

Extended indication	Behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	35,000,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Seladelpar
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Liver diseases
Extended indication	Behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Manufacturer	CymaBay
Mechanism of action	Receptor agonist
Route of administration	Oral
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	No
Submission date	February 2024
Expected Registration	December 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Momenteel lopen er fase 3 klinische studies.

Therapeutic value

Current treatment options	Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De plaats van seladelpar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50mg/dag of 200mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De eerste resultaten uit de fase 3 studie zijn positief.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	2, 5, of 10 mg
References	NCT03301506 26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726.

Expected patient volume per year

Patient volume	1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Additional remarks	De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt.

Patient volume

1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).

Additional remarks

De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt.

Expected cost per patient per year

Cost	35,000.00
References	GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Additional remarks	Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost	35,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

35,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	Yes
Indications off label use	Mogelijk wordt seladelpar gebruikt voor andere inflammatoire leverziekten.
References	Expertopinie

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten.
References	NCT03551522

Other information

There is currently no futher information available.