Expand all sections

Seladelpar

Extended indication Behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 35,000,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Seladelpar
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication Behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Manufacturer CymaBay
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP No
Submission date February 2024
Expected Registration December 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks Momenteel lopen er fase 3 klinische studies.

Therapeutic value

Current treatment options Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De plaats van seladelpar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50mg/dag of 200mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De eerste resultaten uit de fase 3 studie zijn positief.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 2, 5, of 10 mg
References NCT03301506 26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726.

Expected patient volume per year

Patient volume

1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Additional remarks De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt.

Expected cost per patient per year

Cost 35,000.00
References GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Additional remarks Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost

35,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Mogelijk wordt seladelpar gebruikt voor andere inflammatoire leverziekten.
References Expertopinie

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten.
References NCT03551522

Other information

There is currently no futher information available.