Sarilumab

Extended indication	Volwassen patienten met polymyalgia rheumatica (PMR)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	1,698,300.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Sarilumab
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Volwassen patienten met polymyalgia rheumatica (PMR)
Proprietary name	Kevzara
Manufacturer	Sanofi
Portfolio holder	Sanofi
Mechanism of action	Interleukin inhibitor
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	UMCG/VEG (Vasculitis Expertise Centrum)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	December 2023
Expected Registration	September 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Registratie wordt eind 2024 verwacht

Therapeutic value

Current treatment options	Corticosteroiden
Therapeutic value	No estimate possible yet
Duration of treatment	Median 2 year / years
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	150 of 200 mg
References	Dasgupta B. et al., BSR and BHPR guidelines for the management of polymyalgia rheumatica, Pubmed 2010, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/19910443/; expertopinie
Additional remarks	FDA heeft middel geaccordeerd, maar paper is nog niet gepubliceerd (alleen in abstract vorm). Het middel had een bescheiden effect, maar het lukt wel om de cumulatieve steroïde dosering flink te verminderen. Op basis daarvan kan dit middel bij een beperkte groep patiënten van aanvullende waarde zijn, bijvoorbeeld bij patiënten met (relatieve) contra-indicaties voor steroïden. Er zijn nog twee andere trials met tocilizumab (vergelijkbaar preparaat als sarilumab) die vergelijkbare effecten laten zien.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 150 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Albrecht, K et al., Systematisches Review zur Schätzung der Prävalenz entzündlich rheumatischer Erkrankungen in Deutschland, Z Rheumatol (2023), https://doi.org/10.1007/s00393-022-01305-2; Colombo MG et al. Dtsch Arztebl Int 2022;119(24):411-417 Marsman, D.E. et al., Polymyalgia rheumatica, Nieuwe ontwikkelingen en uitdagingen, NTvG (2017), https://www.ntvg.nl/artikelen/polymyalgia-rheumatica-3# Floris, A. et al., Long-term glucocorticoid treatment and high relapse rate remain unresolved issues in the real-life management of polymyalgia rheumatica: a systematic literature review and meta-analysis. Clin Rheumatol. 2022 Jan;41(1):19-31; Colombo, M. et al., Polymyalgia Rheumatica Sex-Specific Epidemiology, Diagnostic and Therapeutic Approach, and Medical Care, aerzteblatt.de (2022), Dtsch Arztebl Int 2022; 119: 411-7. DOI: 10.3238/arztebl.m2022.0218;
Additional remarks	Het patiëntenaantal is gebaseerd op de prevalentie van PMR in Duitsland, bij gebrek aan specifieke data in Nederland. Vervolgens is gekeken naar het percentage patiënten dat in de eerste lijn bij de huisarts niet uitkomt met de behandeling met corticosteroïden en wordt doorgestuurd naar de tweede lijn voor verdere behandeling (13%). In 2021 werden er 15.245 DBC's geopend met indicatie PMR. In de praktijk wordt daar in de meeste gevallen eerst (off-label) MTx toegepast en zijn tevens biosimilars van tocilizumab beschikbaar. Het daadwerkelijk aantal patiënten dat daardoor voor behandeling met sarilumab in aanmerking komt wordt rond de 10% geschat van de groep die naar de tweede lijn wordt doorverwezen.

Patient volume

< 150

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Albrecht, K et al., Systematisches Review zur Schätzung der Prävalenz entzündlich rheumatischer Erkrankungen in Deutschland, Z Rheumatol (2023), https://doi.org/10.1007/s00393-022-01305-2; Colombo MG et al. Dtsch Arztebl Int 2022;119(24):411-417
Marsman, D.E. et al., Polymyalgia rheumatica, Nieuwe ontwikkelingen en uitdagingen, NTvG (2017), https://www.ntvg.nl/artikelen/polymyalgia-rheumatica-3#
Floris, A. et al., Long-term glucocorticoid treatment and high relapse rate remain unresolved issues in the real-life management of polymyalgia rheumatica: a systematic literature review and meta-analysis. Clin Rheumatol. 2022 Jan;41(1):19-31;
Colombo, M. et al., Polymyalgia Rheumatica
Sex-Specific Epidemiology, Diagnostic and Therapeutic Approach, and Medical Care, aerzteblatt.de (2022), Dtsch Arztebl Int 2022; 119: 411-7. DOI: 10.3238/arztebl.m2022.0218;

Additional remarks

Het patiëntenaantal is gebaseerd op de prevalentie van PMR in Duitsland, bij gebrek aan specifieke data in Nederland. Vervolgens is gekeken naar het percentage patiënten dat in de eerste lijn bij de huisarts niet uitkomt met de behandeling met corticosteroïden en wordt doorgestuurd naar de tweede lijn voor verdere behandeling (13%). In 2021 werden er 15.245 DBC's geopend met indicatie PMR. In de praktijk wordt daar in de meeste gevallen eerst (off-label) MTx toegepast en zijn tevens biosimilars van tocilizumab beschikbaar. Het daadwerkelijk aantal patiënten dat daardoor voor behandeling met sarilumab in aanmerking komt wordt rond de 10% geschat van de groep die naar de tweede lijn wordt doorverwezen.

Expected cost per patient per year

Cost	11,322.00
References	G-standaard

Potential total cost per year

Total cost	1,698,300.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,698,300.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.