Expand all sections

Ruxolitinib (als fosfaat)

Opzelura

Extended indication Opzelura is indicated for the treatment of non-segmental vitiligo with facial involvement in adults
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Registered and not reimbursed

Product

Active substance Ruxolitinib (als fosfaat)
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Skin diseases
Extended indication Opzelura is indicated for the treatment of non-segmental vitiligo with facial involvement in adults and adolescents from 12 years of age.
Proprietary name Opzelura
Manufacturer Incyte
Portfolio holder Incyte
Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Cutaneous
Therapeutical formulation Cream
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise AMC
Additional remarks Ruxolitinib is a nonsteroidal, anti-inflammatory, selective and potent JAK1 and JAK2 inhibitor. Het bekostigingskader zal afhankelijk zijn van de verwachte plaats in de behandeling en de geneesmiddelen waarmee het vergeleken zal worden.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date October 2021
Expected Registration April 2023
Orphan drug No
Registration phase Registered and not reimbursed
Additional remarks Positieve CHMP opinie februari 2023. Geregistreerd op 19 april 2023

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandelopties zijn beperkt en niet voldoende voor patiënten met vitiligo: corticosteroïd houdende zalf, ontstekingsremmende tacrolimuszalf, UVB-lichttherapie, pigmenttransplantatie, depigmentatietherapie.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation Fase 2b onderzoek toonde verbetering van EASI score (75% versus 15% bij triamcinoloncrème) en jeuk in week 4 bij 2 keer daags smeren. Ruxolitinib is al langere tijd op de markt en geeft lokaal weinig bijwerkingen. Lokale corticosteroïden zijn de eerste keuze. In het geval van bijwerkingen bij corticosteroïden zullen patiënten mogelijk overstappen op ruxolitinib. De TRuE-V studie bestaat uit twee fase 3 studies, TRuE-V1 (NCT04052425) and TRuE-V2 (NCT04057573). Meer dan 51% van de patiënten die ruxolitinib crème aanbracht heeft een verbetering van meer dan 50% behaald vanaf baseline in F-VASI (F-VASI50). Ook secundaire eindpunten werden behaald. Het is de verwachting dat ruxolitinib met name de concurrentie aan zal gaan met tacrolimus zalf.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 1,5% twice daily
References Rosmarin D, et al. Lancet. 2020;396:110-120. Rosmarin D, et al. EADV 2021. Oral presentation 2931. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03099304

Expected patient volume per year

References Volksgezondheidenzorg.info
Additional remarks Bij 0,5 tot 1% van de bevolking ontstaat vitiligo, ongeacht geslacht of ras. Dit zijn dus 85.000 tot 170.000 mensen in Nederland. Afhankelijk van de ernst van de aandoeningen en de effectiviteit van deze crème zal een deel voor deze behandeling in aanmerking komen. Het is nog onduidelijk hoe groot dat aandeel gaat zijn maar de potentiële impact kan groot zijn.

Expected cost per patient per year

Cost 3,413.00
References (1) https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/acuerdosNotasInformativas/docs/ACUERDOS_CIPM_246.pdf (2) https://www.apmhealtheurope.com/story.php?objet=88809&idmail=.O.oQ4xQ03Sib7LrDKvHBQowDbsg4ukbsN-C38tUiPeOqrfUV01q6jeErhaqjnsbc9rTRtdjTgpRgCsrX1F9EseLZfYslLwWwY_C9YtiIiSjrTozjqNL7-cKcBWbEWtGjBB5goDd6QVKHHhufdEg6RnVlFIEFxeGH8VMg2oyotNowGXw-P-VykpYmtmMlxLBLcoLwV_mY-bJee3xzgHE0k5OyMErn5J1DocjXMTM-fsZXfxlO94jYFlRMijuCNG9hGL&usid=19218
Additional remarks Zichtbare prijs in Duitsland € 697,50 per tube van 100 gram. In Spanje (1) en Italie (2) € 750 per tube van 100 gram. Uitgaande van een AIP van € 750 per tube van 100 mg en gemiddeld 4,55 tubes ruxolitinib-crème per jaar bedragen de totale gemiddelde jaarlijkse behandelkosten voor ruxolitinib-crème per patiënt per jaar € 3.413 (4,55 x € 750).

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Constitutioneel eczeem (atopic dermatitis).
References adisinsight
Additional remarks Fase 3 studie voor Europa moet nog gestart worden. Opzelura heeft de AD registratie in de Verenigde Staten (FDA)

Other information

There is currently no futher information available.