| Huidige behandelopties |
Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese, ravulizumab, eculizumab |
| Therapeutische waarde |
Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
| Onderbouwing |
In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. In de fase 3 studie werden ook verbetering in patientreported uitkomsten en klinische uitkomstmaten gevonden.
In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.) |
| Toedieningsfrequentie |
6 maal per 6 weken |
| Dosis per toediening |
behandelingscyclus bestaat uit 1 dosis per week gedurende 6 weken |
| Bronnen |
NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853
Registratiestudie: Bril V, Drużdż A, Grosskreutz J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol 2023; 22: 383–94.
SmPC (4.2): De frequentie van behandelingscycli kan per patiënt verschillen. In het klinische ontwikkelingsprogramma hadden de meeste patiënten behandelingsvrije intervallen van 4 tot 13 weken tussen cycli. Van cyclus tot cyclus had ongeveer 10 % van de patiënten een behandelingsvrij interval van minder dan 4 weken. |